鎌状赤血球症、遺伝子治療で症状緩和に初成功 研究
2017年03月03日 09:54　

【3月3日 AFP】遺伝性の血液疾患「鎌状赤血球症（SCD）」を患う10代少年の症状緩和に、遺伝子治療を用いて世界で初めて成功したとする画期的な研究結果が2日、発表された。

遺伝子変異が原因のSCDを発症すると、赤血球の形状が通常のドーナツに似た形でなく、鎌型や三日月型を呈するようになる。
　
世界に約500万人存在するSCD患者は、貧血や疲れやすいなどの症状を示す場合が多く、感染症や脳卒中のリスクが高くなるほか、激しい体の痛みの発作に見舞われる。
患者の多くは、長期にわたる輸血を行う必要がある。
　
だが今回、仏パリ公立病院連合（AP-HP）、仏イマジン遺伝性疾患研究所（Imagine Institute of Genetic Diseases）、遺伝子治療開発企業の米ブルーバード・バイオ（bluebird bio）などの研究チームは、SCD患者の10代少年が輸血をせずに済むようにすることができたと発表した。
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▽引用元：AFPBBNews　2017年03月03日 09:54
http://www.afpbb.com/articles/-/3119943