寺田行範 医学研究科博士課程学生、城憲秀 同博士課程学生、山田泰広 iPS細胞研究所教授（現・東京大学教授）らの研究グループは、ヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使った新しい脳腫瘍のモデル作製に成功しました。さらに、このモデルを解析することで小児の悪性脳腫瘍の病態を明らかにし、その原因を狙った新しい治療戦略を開発しました。

　AT／RT（エーティー・アールティー：非定型奇形腫様／ラブドイド腫瘍）は、3歳未満の幼児、特に1歳以下の赤ちゃんにみられる最も予後が悪い脳腫瘍です。この腫瘍はなぜできるのかなどについてはよくわかっておらず、世界的にも定まった有効な治療法がありません。

　本研究グループは、AT／RTにおける予後不良の原因を明らかにするとともに、さらにその原因を狙った治療戦略の開発に成功し、現在のところ効果的な治療法のないこの悪性の脳腫瘍に対する新しい治療標的を同定しました。また、小児に発生する他の悪性腫瘍（神経芽腫、腎芽腫瘍、肝芽腫）にもAT／RTと同じ特徴があることを見出し、この治療戦略が他の小児がんの細胞にも効果があることを示しました。本研究成果は、小さな子どもたちに起こるさまざまな腫瘍に対する治療法開発に応用できる可能性があります。

　本研究成果は、2019年3月6日に、国際学術誌「Cell Reports」のオンライン版に掲載されました。

図：ヒトiPS細胞を用いた小児脳腫瘍（AT／RT）モデルの作製に成功した
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http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2018/190306_1.html