0001しじみ ★
2017/11/18(土) 22:40:43.30ID:CAP_USER難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。
15日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。
治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、
骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症U型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠かせない。
臨床試験は「ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ」と呼ばれるゲノム編集技術を活用。
正常な遺伝子を点滴で静脈から注射し、ウイルスを運び屋にして肝臓の細胞に組み込んで、酵素を作れるようにする。
担当医によると肝臓の細胞の1%が修正されれば治療につながるという。
続きはソースで
朝日新聞デジタル
http://www.asahi.com/articles/ASKCJ258BKCJUHBI002.html